事件：EditasMedicine公布了EDIT-301疗法用于治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)的I/II期RUBY试验数据，第一位患者成功植入了中性粒细胞和血小板。这次给药是Editas专有的CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a首次在临床试验中用于编辑人体细胞。
EDIT-301是一种在研体外基因编辑疗法，用于治疗β地中海贫血和镰刀型细胞贫血病（SCD）。今年5月，FDA授予EDIT-301孤儿药资格，用于治疗β-地中海贫血。此前，FDA已授予EDIT-301罕见儿科疾病称号，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）。EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，它使用进行CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a，对细胞编码胎儿血红蛋白基因（HBG1与HBG2）的启动子进行编辑。
EDIT-301选择β-地中海贫血和SCD作为适应症，主要是因为β-地中海贫血与SCD都是由于表达β-珠蛋白的基因突变所致。在人发育过程中，血红蛋白的β样亚基会发生两次转换，由胚胎时期的ε转换为胎儿时期的γ，最终转换为出生后的β。其编码基因，分别称为ε-,γ-,β-珠蛋白，位于11号染色体的β-珠蛋白基因座中。人出生后，红细胞中γ向β转换的过程，被称为珠蛋白转换。如果能够重新激活β-地中海贫血患者的γ-珠蛋白基因的表达，就能弥补β-珠蛋白的缺失，β-地中海贫血与SCD都是由于表达β-珠蛋白的基因突变所致，治疗思路类似。
RUBY试验是一项单臂、开放、多中心的临床I/II期试验，旨在评估EDIT-301在SCD患者中的疗效与安全性。Editas预计在年底前宣布临床试验数据的顶线结果。此外，用于检验EDIT-301在输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者身上的安全性、耐受性与初步疗效的EDITHAL临床I/II期试验也正在准备中，预计在2022年进行第一位病患给药。
不同于传统小分子化药、抗体药的机理，核酸药物尤其独特的作用机理与诚邀能力。β-珠蛋白基因突变导致疾病的致病基因是目前基因治疗的理想靶点，未来，随着对于人类基因组以及疾病致病机理认知的不断加强，核酸药物将会面向更多疾病，普及更多疾病患者，真正成为继小分子化学药和抗体药物之后又一类爆款产品。综上，继续给予核酸行业“看好”评级。
风险提示：新产品销售不及预期；研发的风险；行业竞争加剧风险；宏观经济下行风险。
